甲基巴多索隆有望改善Alport综合征患者肾功能

原创： CORD 中国罕见病 1周前

Reata制药公司（Reata Pharmaceuticals, Inc.）最近提供了正在进行的2期CARDINAL研究更新。

该研究主要评估甲基巴多索隆（bardoxolone methyl）能否改善Alport综合征（Alport syndrome）患者的慢性肾病（chronic kidney disease，CKD）。2期部分招募了30名患者，每日一次口服药物，为期两年。

CARDINAL是一项2/3期研究，招募12到60岁并通过基因或组织学确诊的Alport综合征患者。患者的基线肾小球滤过率（eGFR）在30到90mL/min/1.73 m2之间，而且在接受稳定的肾素-血管紧张素-醛固酮系统阻滞治疗，除非有禁忌。

2期部分是非盲的，招募30名患者，而3期部分则是双盲、安慰剂对照的，预计招募150名患者，1:1随机分配每日一次口服药物或安慰剂。

2期部分中90%（n=27）的患者将被纳入第52周的停药分析。

疗效结果表明，持续36周的eGFR测量显示患者肾功能显著而持续提高。第36周时eGFR比基线上升11.3 mL/min/1.73 m2 (n=27; p<0>

“甲基巴多索隆在Alport综合征患者中耐受性持续良好，2期CARDINAL研究令人鼓舞的安全性以及大部分患者愿意继续试验可以证明这一点，”Reata公司首席医疗官Colin Meyer博士说道，“这些数据表明，我们观察到Alport综合征患者的肾功能在12周治疗后获得临床有意义的改善，并且至少持续到第36周。该结果与我们之前治疗其他形式CKD的试验观察相一致。我们感激Alport综合征患者群体和CARDINAL研究者们的参与和努力，他们共同推进了我们对甲基巴多索隆的理解。”

研究过程中不良事件（Aes）一般是轻到中度的，没有报告药物相关的严重不良事件。

与安慰剂比较，药物治疗患者eGFR第48周的改变将作为CAEDINAL研究3期部分的主要疗效终点。关键次要终点是48周开始停药4周后eGFR保留的获益。旨在证明该药物拥有疾病修饰活性。

停药后，患者将重新开始药物治疗并在第二年持续治疗。eGFR将在100周后进行测量，持续改善作用将在从100周开始停药4周后的eGFR进行评估。

Reeta公司希望2年保留的eGFR获益能够支持该药物通过美国食品与药物管理局（FDA）的完全批准。

原文标题：Phase 2 Results Show Increased Kidney Function in Alport Patients

翻译：陈楠

校审：曹文东、夏蓓